Un essai clinique est toute étude systématique d’un médicament chez l’homme qu’il s’agisse de volontaires sains ou malades.

Les essais cliniques sont généralement divisés en 4 phases :

1) Phase I :

elle a pour objectif d’évaluer la tolérance en fonction de la dose et de réaliser les premières études de pharmacocinétique. Le nombre de sujets volontaires, le plus souvent sains, est généralement faible et l’exposition au médicalement est courte.

2) Phase II :

on distingue de phases II. Dans la phase II A, on étudie les propriétés pharmacodynamiques déjà mises en évidence chez l’animal. Cette phase a également pour but de parfaire la connaissance de la pharmacocinétique. Le nombre de sujets volontaires, le plus souvent sains, est généralement faible et l’exposition au médicalement est courte. Les objectifs de la phase II B peuvent être la mise en évidence de l’efficacité thérapeutique, la détermination de la posologie, l’étude des relations effets/concentrations circulantes, la mise en évidence des facteurs pouvant modifier la cinétique, la mise en évidence d’effets indésirables à court terme. Ces essais incluent un nombre limité de malades, souffrant de l’affection visée. Le groupe doit être le plus homogène possible et la durée d’exposition au médicament est habituellement courte ou peu prolongée.

3) Phase III :

les objectifs poursuivis sont la confirmation et l’extension des résultats relatifs à l’efficacité et à la sécurité d’emploi, l’évaluation du bilan efficacité/sécurité à moyen et éventuellement à long terme, l’étude des effets indésirables les plus fréquents et l’observation des autres caractéristiques propres au médicament. Ces essais nécessitent un nombre plus important de malades. La durée d’exposition est parfois longue. Les essais seront de préférence réalisés selon un protocole contrôlé en double insu avec randomisation.

4) Phase IV :

ces essais sont réalisés après autorisation de mise sur le marché (AMM) et dans les indications d’emploi prévues par celle-ci. Les objectifs sont d’affiner la connaissance du médicament, d’affiner la connaissance de la fréquence des effets indésirables, d’évaluer la stratégie du traitement et d’adapter la posologie pour les cas particuliers non pris en compte lors des essais précédents. Ils nécessitent souvent un nombre très important de patients.